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2016年12月FDA批準上市RNA藥物NUSINERSEN治療兒童脊髓性肌肉萎縮癥
2016-12-27 07:52:30 來源:有機化學網 瀏覽:6535

2016年12月23日,FDA批準Ionis和百健的SMN2反譯RNA藥物Nusinersen(商品名SPINRAZA)在第二個兒童脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)。


脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳病,發病率約萬分之一,但致死率極高,是嬰兒頭號殺手。SMA由于SMN1失活變異造成,但人體還有一個序列極其相近的SMN2基因。但這個基因表達時缺失7號外顯子,導致蛋白略短,很快被降解。今年8月Nusinersen在另一個叫做ENDEAR的試驗中因療效顯著而被提前終止,但那個試驗是病人數目較少的一型SMA患者,主要市場只有2500患者。今天這個試驗患者是人數較多的二型SMA,主要市場有10000患者。因為所有SMA的病理相同,這個產品上市可能被標簽外用于三型、四型SMA。業界預測Nusinersen峰值銷售可達17億美元。

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